新华网北京7月22日电（杨玉云）7月18日，主题为“向新而行 向实而生”的首届医药协同创新大会在北京中关村国际创新中心开幕。清华大学药学院院长钱锋在接受媒体采访时表示，当前中国新药研发面临的诸多现实问题，根源不在于技术发展快慢，而在于认知观念的虚实。他说，“我们需要对新技术保持热情，但更要保持清醒。做药这件事，急不得，也虚不得。”

AI制药刚刚起步，能提出假设，但给不了答案

“AI在药物研发的部分环节确实具备实际作用，但整体来看，它对缩短研发周期、降低研发成本、提高临床成功率的作用还十分有限。”对于目前AI在制药中的角色，钱锋给出了明确判断。

他说，外界对AI制药抱有热情可以理解，但需要回归技术本身的逻辑。“AI的底层原理其实并不复杂，它就像是一个人快速读完了海量文献，再展开联想——这个病是不是和那个生物学过程有关？那款老药是不是还能治疗这个新病？这就是为什么我们看到很多AI发现的所谓新靶点，往往‘可能性的建议’，也可能是‘老药新用’的假设，因为它本质上就是在已有知识之间寻找关联。”

钱锋特别强调，这种“提出假设”的能力确实有价值，但距离“真正研发出药物”还有很长的距离。“AI可以给你列出一堆可能性，但最终选哪一个开展实验、推进临床验证，还是要依靠人来判断。AI本身没办法做决策，也不知道哪个假设是正确的。”

他随即点出AI在制药领域最根本的局限——“AI本身并不能发现新的生物学规律。如果某一种生物学机制从来没有人研究过，文献里完全没有记载，AI就无从得知，更不可能凭空‘想’出来。所以那些真正意义上的全新靶点，还是得靠科学家在实验室里一点一点摸索出来。”

而在整个药物研发链条中，钱锋认为AI目前“发挥不了作用”的关键环节，其实是临床验证。“药物研发最耗时、风险最高的部分，就是证明药物在人体身上真正有效、真正安全。很多药物在动物实验中表现很好，应用到人体就失败了，尤其是基于新机制的药物。这一点，目前AI完全无法预测。”

他说：“很多人觉得，只要能预测一个分子和靶点结合效果好，就是找到了新药——这种想法太简单了。能结合和能治病，中间隔着十万八千里。药物进入体内后如何分布、如何代谢、有没有毒性、对不同人群的效果是否存在差异，这些复杂问题，远不是一个结合力数据就能回答的。”

既然如此，为什么跨国药企还在AI领域投入大量资金？“他们资金雄厚，愿意为未来布局，这很正常。”钱锋说，“但大家也别误会，AI研发的投入在整个药物研发预算里肯定不是大头。此外，AI对目前新药管线的贡献也还是有限的，比如，今年上半年中国药企的对外授权交易额已经超过1100亿美元，其中AI产生的管线占比很小，绝大多数资金还是投在了传统研发模式上。”

当被问及他的判断是否代表业内共识时，钱锋表示：“我和相当多跨国企业、国内药企都交流过，专业做药的人基本都是这个看法。但如果你去问非专业人士，看法可能就不一样了。因为制药领域和其他领域差异太大，外人很难一下子理解它的复杂程度。”

“新技术要重视，但别神话。”他反复强调这句话。

原创靶点之困的根子在于“为谁做研究”

近年来，国内虽然有个别从靶点源头创新的药物获批，但整体来看，从靶点发现到成功成药之间，似乎横亘着一道鸿沟。

钱锋的回答一针见血：“核心的问题，是中国一些教授做研究是‘为了发论文’，而不是‘为了解决临床问题’。”他说：“有些研究只是在一篇文章里发现某个机制好像和某种疾病相关，贴上实验数据、写完研究结论就宣告结束。这样的工作不能叫‘发现了靶点’，充其量只是‘提出了一个潜在靶点的假设’。真正的药物靶点，需要大量后续实验反复验证、确认，单凭一篇文章，远远不够。”

说到这里，问题自然浮现——这么多靶点假设摆在那里，为什么很少有人愿意做验证工作？钱锋说得很直白：“第一，提出假设的研究者本身就不一定相信这个假设值得花很大代价去验证；第二，其他产业界专业同行也不完全认可，重要的基本问题还没有搞清楚，信心不足。第三，即使是很高质量的基础机制研究，也不见得是一个可转化的药物靶点，还需要考虑成药性、市场竞争格局等。因此，没人愿意投入大量时间和资金，去验证一个不扎实的猜测或者缺少成药可能的研究。真正高质量、有转化潜力的基础研究，从来不会缺少合作邀约。我在清华这边，每周都有跨国药企、国内本土药企过来谈合作。其实产业界非常愿意为优质的研究成果买单，问题在于，真正的好成果太少了。”

在钱锋看来，改变这一行业现状，需要整个科研评价体系和研究理念的转变。“引进一名学者，我首先会看，到底是什么在驱动他做研究——是对科学本身的好奇心？是对治病救人的使命感？还是仅仅把教授当成一份应付差事的工作？”他主张对不同类型的科研人员差异化评价：“对于从事真正前沿基础研究的科研人员，不要一味催他们出新药、出成果，要给他们信任、留足时间、配好资源，让他们能安安心心坐冷板凳。一所学院、一所大学，要有这样的胸怀和判断力。”

“但如果一位科研人员自己明确要做转化研究、要解决实际问题，那就不能拿论文数量卡他，要看他是不是真的在解决真实存在的问题。”钱锋表示，“做到这两点并不容易，因为整个大环境还没有完成转变，但我们药学院一直在自身能力范围内，朝着这个方向努力。”

他还专门回应了“转化研究是否需要国家级公共平台支持”的问题：“中国现在的合同研发组织（CRO）能力已经非常强，工程化能力更是世界一流，不管你想做什么研发，基本都能找到对应的团队合作。我们不缺转化平台，缺的是值得投入转化的高质量源头成果。”

钱锋说：“一个国家要在创新药领域取得真正突破，本质上是源头研究理念的突破，而非后端重复性工作的堆叠。别总盯着AI能多快产出结果，先想清楚——我们做创新药研究，到底是为了什么？”

类器官等新工具值得探索

除了AI，类器官等新型生物模型也是当前创新药研发的热点。所谓类器官，是利用干细胞技术在体外培养出的微型器官模型，可以在一定程度上模拟真实器官的结构与功能，用于药物测试。

钱锋的实验室目前就在用类器官开展两个方向的研究：一是口服多肽药物，二是眼底疾病。“多肽药物是未来制药行业十分关注的方向，但现在最大的问题是评价成本太高。我们就在尝试，能不能用类器官模型替代某种动物实验？如果能验证这个模型得到的结果和人体结果一致性良好，那将非常有价值。”

而在眼底疾病领域，类器官的研究价值更为突出。“为什么我们要开发眼底疾病的类器官模型？因为兔子和老鼠根本没有黄斑区，没办法用来研究人类的黄斑病变。”他介绍，这种模型“成本可控、更接近人体”，是科学发展的自然方向，“不是为了赶时髦，确实是研究有需要”。

但他补充道：“类器官模型确实值得深入研究，但我不认为未来几年就能彻底取代动物实验甚至人体试验。绝大多数验证工作还是得按原有流程开展，只有针对某些特定药物、特定疾病，新工具才有可能慢慢替代一部分原有实验。”

钱锋还专门澄清了一个误区：“类器官和AI是完全不同的两个方向，别什么研究都往AI上靠。有些普通的数据处理和模型分析也被冠上AI的名头，这其实是滥用概念了。”

关于临床数据瓶颈，钱锋认为关键问题不是“缺数据”，而是“数据质量参差不齐”。“不同医院的数据格式、标准都不统一，很难整合处理。”他以自己熟悉的眼科领域举例：“眼科疾病很难拿到病人的病变组织样本做研究，有些领域本身就天然存在数据稀缺的问题。”

这些基础性的数据工作，需要药学、工程、统计、生物、临床等多学科协同推进相关研究。“比如，清华引进了美国科学院院士刘军教授，创办了统计和数据科学系，同时学校也在组织各类交叉研发机制，就是为了啃下这些硬骨头，”钱锋透露，“每个环节都需要大量精细化研究，远不是大家想的那样：把AI模型往数据上一扔，答案就能自动出来。”

复合型人才培养是急不来的事，需要慢慢做

当谈及如何培养既懂科学又懂产业的复合型人才时，钱锋笑着表示：“这类人才不好培养，这真不是大学能批量教出来的。”

他介绍，清华药学院规模最大的学生群体是博士生。“博士阶段最重要的是逻辑训练与思维方式的养成，而非急着学习产业规则。行业里的实操门道，学生将来进入企业后，几个月就能学会，没必要在学校里硬逼着学。”

话虽如此，钱锋仍在学院层面做了不少探索。“我们开办了产业领袖论坛，经常邀请业界大咖来和学生交流，帮助学生开阔眼界。学院除了设有科学顾问委员会，还成立了产业顾问委员会——但这些机构更多是为学院发展提供宏观指导，并不直接教学生怎么研发新药。”

至于学生未来选择哪条发展路径，他认为最终还是取决于个人兴趣。“我实验室的学生因为经常和产业界人士接触，对行业的了解会多一些。但那些从事基础研究的老师本身对产业就不熟悉，他们的学生了解不多也很正常，没必要强求一致。”

对于创新药人才的成长路径，钱锋的态度十分务实：“每个行业都有自身的发展节奏，急不来。大学做好分内的事——打牢基础、训练思维——剩下的，交给时间和实践就好。”

对于如今AI和各类新工具层出不穷，而资本市场对创新药的热情却起起伏伏，行业信心该靠什么支撑的问题，钱锋表示：“信心不靠概念，靠真真正正的好药。一款能真正解决临床问题的新药落地，比一百个AI概念故事都管用。中国患者群体这么多，需求明明白白摆在那里。踏踏实实把事情做好，比什么都重要。”